Knochenmark-und Knochenmarkversagen
Transplantationen
Definitive Behandlung für vererbtes Knochenmarkversagen und für einige erworbene Ursachen ist mit Knochenmarktransplantation. Verbesserungen des Ergebnisses waren teilweise auf eine bessere HLA-Gewebetypisierung zurückzuführen, um besser übereinstimmende Spender zu identifizieren.
Transfusionen
Transfusionen von Blut oder bestimmten Blutbestandteilen wie Blutplättchen können erforderlich sein.,
Pharmakologisch
- Fieberhafte Neutropenie ist ein medizinischer Notfall und eine aggressive Antibiotikabehandlung kann erforderlich sein. Einige können prophylaktische Antibiotika/Antimykotika/Virostatika erfordern.
- Immunsuppression: Wenn eine Transplantation keine Option ist, wird eine intensive immunsuppressive Therapie angewendet. Ein Goldstandard für schwere aplastische Anämie, der für eine allogene Transplantation nicht in Frage kommt, ist Antithymozytenglobulin (ATG) und Ciclosporin.
- Androgene werden in einigen vererbten Syndromen wie Fanconi Anämie und dyskeratosis congenita verwendet.,
- Kortikosteroide spielen bei einigen vererbten Syndromen oder in Kombination mit anderen Immunsuppressiva eine Rolle.
Eine Genzelltherapie kann in Zukunft eine Option zur Behandlung vererbter Knochenmark-Syndrome sein.