insuficiencia de médula ósea y Médula Ósea
trasplantes
El tratamiento definitivo para la insuficiencia de médula ósea hereditaria y para algunas causas adquiridas es con trasplante de médula ósea. Las mejoras en el desenlace se han debido en parte a una mejor tipificación del tejido de HLA para identificar donantes mejor emparejados.
transfusiones
pueden ser necesarias transfusiones de sangre o de componentes sanguíneos específicos como plaquetas.,
farmacológico
- La neutropenia febril es una emergencia médica y puede ser necesario un tratamiento antibiótico agresivo. Algunos pueden requerir antibióticos profilácticos/antifúngicos/antivirales.
- inmunosupresión: cuando el trasplante no es una opción, se utiliza terapia inmunosupresora intensiva. Un estándar de oro para la anemia aplásica grave, inelegible para el trasplante alogénico, es la globulina antitimocítica (ATG) y la ciclosporina.
- los andrógenos se utilizan en algunos síndromes hereditarios como la anemia de Fanconi y la disqueratosis congénita.,
- Los corticosteroides tienen un papel en algunos síndromes hereditarios o en combinación con otros agentes inmunosupresores.
La terapia de células genéticas puede ser una opción para el tratamiento de síndromes hereditarios de médula ósea en el futuro.