moelle osseuse et insuffisance médullaire
greffes
le traitement définitif de l’insuffisance médullaire héréditaire et de certaines causes acquises est la greffe de moelle osseuse. L’amélioration des résultats a été en partie due à un meilleur typage des tissus HLA pour identifier les donneurs mieux appariés.
Transfusions
des Transfusions de sang ou de composants sanguins spécifiques tels que les plaquettes peuvent être nécessaires.,
Pharmacologique
- la neutropénie Fébrile est une urgence médicale et agressif, le traitement antibiotique peut être nécessaire. Certains peuvent nécessiter des antibiotiques/antifongiques/antiviraux prophylactiques.
- Immunosuppression: lorsque la greffe n’est pas une option, un traitement immunosuppresseur intensif est utilisé. La globuline antithymocytaire (ATG) et la ciclosporine constituent une référence en matière d’anémie aplasique sévère, inadmissible à la transplantation allogène.
- Les androgènes sont utilisés dans certains syndromes héréditaires tels que l’anémie de Fanconi et la dyskératose congénitale.,
- Les corticostéroïdes jouent un rôle dans certains syndromes héréditaires ou en association avec d’autres agents immunosuppresseurs.
La thérapie cellulaire génique pourrait être une option pour le traitement des syndromes héréditaires de la moelle osseuse à l’avenir.