Database delle malattie rare (Italiano)
L’acromegalia viene solitamente trattata con chirurgia, farmaci e / o radioterapia. Nessuna singola opzione terapeutica è efficace per tutti. Il piano di trattamento specifico di un individuo si basa su diversi fattori, tra cui la dimensione e la posizione del tumore pituitario; la presenza o l’assenza di alcuni sintomi; l’età e la salute generale di un individuo; e/o altri elementi., Le decisioni riguardanti l’uso di particolari terapie devono essere prese dai medici e dagli altri membri del team sanitario in attenta consultazione con il paziente in base alle specifiche del suo caso; una discussione approfondita dei potenziali benefici e rischi, compresi i possibili effetti collaterali e gli effetti a lungo termine; preferenza del paziente; e altri fattori appropriati.
L’acromegalia viene solitamente trattata con chirurgia transsfenoidale; una procedura in cui viene rimosso tutto o parte di un tumore pituitario., La chirurgia spesso si traduce in una rapida risposta terapeutica, alleviando immediatamente la pressione sulle strutture cerebrali circostanti e abbassando i livelli di ormone della crescita. Quando l’intervento chirurgico ha successo, il gonfiore dei tessuti molli può diminuire in pochi giorni. La chirurgia è più efficace negli individui con piccoli tumori (microadenomi) rispetto a quelli con tumori di grandi dimensioni (macroadenomi). La chirurgia potrebbe non migliorare con successo tutti i sintomi (ad esempio, il mal di testa può persistere) e, in alcuni casi, la rimozione dell’intero tumore potrebbe non essere possibile, con conseguente livelli di ormone della crescita che rimangono troppo alti.,
Gli individui trattati con un intervento chirurgico devono essere periodicamente monitorati da un medico a causa della possibile recidiva del disturbo. In alcuni casi, la chirurgia migliorerà i livelli ormonali, ma non li restituirà alla normalità, il che richiede un ulteriore trattamento spesso con farmaci.
Alcuni farmaci possono essere usati per trattare gli individui con acromegalia. La terapia medica può essere raccomandata in individui in cui la chirurgia è controindicata, in cui la chirurgia non ha funzionato o non è riuscita a riportare i livelli ormonali alla normalità o a ridurre i tumori di grandi dimensioni prima dell’intervento chirurgico.,
Tre diverse classi di farmaci sono spesso usati per trattare gli individui con acromegalia. Questi sono analoghi della somatostatina inclusi octreotide, lanreotide e pasireotide; antagonisti dei recettori dell’ormone della crescita come pegvisomant; e antagonisti della dopamina.
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco octreotide acetate (Sandostatin® LAR) per il suo uso nel trattamento dell’acromegalia., L’octreotide è un composto (sintetico) prodotto artificialmente simile alla somatostatina (analogo della somatostatina), un ormone naturale prodotto dall’ipotalamo che serve a inibire la secrezione dell’ormone della crescita. (L’ipotalamo è un’area del cervello che svolge un ruolo nel coordinamento della funzione ormonale.) Il trattamento con octreotide ha dimostrato una diminuzione dei livelli sierici di GH e IGF-I e un restringimento del tumore in alcuni pazienti trattati con il farmaco. Studi di sicurezza ed efficacia sono stati ampiamente pubblicati con decenni di esperienza nel trattamento di pazienti con acromegalia.,
La FDA ha approvato il farmaco pasireotide (Signifor LAR®) per sospensione iniettabile nel trattamento dell’acromegalia. Pasireotide è indicato per i pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata alla chirurgia, o per i quali la chirurgia non è un’opzione. Simile all’octreotide, il pasireotide agisce sui recettori della somatostatina, con interazioni con i sottotipi del recettore della somatostatina 1, 2, 3 e 5., Pubblicazioni recenti hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia del pasireotide rispetto all’octreotide LAR in uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, in studi di estensione in aperto e in studi crossover che confrontano pasireotide con octreotide o lanreotide. Signifor LAR è prodotto da Novartis Pharmaceuticals Corporation.
La FDA ha anche approvato l’iniezione di Somatuline® Depot (lanreotide) per il trattamento dell’acromegalia., L’iniezione di Somatuline® Depot (lanreotide) approvata dalla FDA per il trattamento a lungo termine di individui con acromegalia che hanno avuto una risposta inadeguata o non possono essere trattati con chirurgia e/o radioterapia. Questo trattamento abbassa i livelli di GH e del fattore di crescita insulino-simile-1. Somatuline Depot è prodotto da Ipsen.,
La FDA ha approvato il farmaco orfano Somavert® (pegvisomant for injection) per il trattamento dell’acromegalia in individui che hanno avuto una risposta inadeguata alla chirurgia e/o alla radioterapia e / o ad altre terapie mediche, o per i quali queste terapie non sono appropriate. Somavert, che blocca gli effetti dell’eccesso di ormone della crescita in acromegalia, viene somministrato per iniezione sottocutanea. Somavert è prodotto da Pfizer, Inc.
La terza classe di farmaci a volte usati per trattare individui con acromegalia è agonisti della dopamina., Tuttavia, questi farmaci, che includono bromocriptina e cabergolina, sono generalmente efficaci per un minor numero di individui rispetto ad altri farmaci. I medici possono prescrivere questi farmaci in combinazione con altri farmaci usati per trattare l’acromegalia.
La chirurgia e i farmaci possono essere integrati da radioterapia (fascio di protoni, particelle pesanti e irradiazione sopravoltage) o terapia farmacologica. La radioterapia è più spesso utilizzata in individui in cui la chirurgia non è riuscita a ridurre sufficientemente le dimensioni del tumore o i livelli di ormone della crescita., La radioterapia frazionata convenzionale richiede solitamente i trattamenti quotidiani sopra un periodo di quattro – sei settimane e può ridurre i livelli degli ormoni della crescita da 50 per cento, ma i risultati riusciti non possono accadere fino a due-cinque anni più successivamente. Poiché i risultati sono ritardati, la radioterapia viene raramente utilizzata per trattare l’acromegalia senza combinarla con la chirurgia o la terapia farmacologica.
Dopo le terapie iniziali, gli individui con acromegalia dovranno essere regolarmente monitorati da un medico per garantire che l’ipofisi funzioni normalmente e che i sintomi esistenti continuino a migliorare.,
Oltre alla radioterapia convenzionale sopra descritta, alcuni individui possono essere trattati con altre forme di radioterapia. Questa forma di radioterapia offre un targeting più preciso della radiazione abbagliante erogata a diversi angoli. Questa opzione limita i danni ai tessuti circostanti e può essere erogata in una singola sessione. Una persona non è eleggibile per questa forma di radioterapia se il tumore pituitario non è almeno 5mm lontano dal punto in cui i nervi ottici dagli occhi si incrociano alla base del cervello (chiasma ottico)., Ulteriori ricerche sono necessarie per determinare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia di questa forma di terapia per gli individui con acromegalia.