Farmaci e trattamenti per la SM progressiva primaria
Sono attualmente in corso diversi studi clinici su persone con PPMS. Gli studi clinici passano attraverso diverse fasi prima di ricevere l’approvazione della FDA.
La fase I si concentra su quanto sia sicuro il farmaco e coinvolge un piccolo gruppo di partecipanti.
Durante la fase II, i ricercatori mirano a determinare quanto sia efficace il farmaco per determinate condizioni come MS.
La fase III in genere include un gruppo più ampio di partecipanti.,
I ricercatori guardano anche ad altre popolazioni, dosaggi e combinazioni di farmaci per saperne di più su quanto sia sicuro ed efficace il farmaco.
Acido lipoico
Uno studio di fase II di due anni sta attualmente valutando l’acido lipoico antiossidante orale. I ricercatori stanno studiando se può preservare la mobilità e proteggere il cervello più di un placebo inattivo nelle forme progressive di SM.
Questo studio si basa su un precedente studio di fase II che ha esaminato 51 persone con SM progressiva secondaria (SPMS)., I ricercatori hanno scoperto che l’acido lipoico è stato in grado di ridurre il tasso di perdita di tessuto cerebrale rispetto al placebo.
Biotina ad alte dosi
La biotina è un componente del complesso vitaminico B ed è coinvolta nella crescita cellulare e nel metabolismo dei grassi e degli amminoacidi.
Uno studio osservazionale sta reclutando persone con PPMS che stanno assumendo una dose elevata di biotina (300 milligrammi) al giorno. I ricercatori vogliono vedere se è efficace e sicuro nel rallentare la progressione della disabilità nelle persone con PPMS. Negli studi osservazionali, i ricercatori monitorano i partecipanti senza intervenire nel processo.,
Un altro studio di fase III sta valutando una formulazione di biotina ad alte dosi nota come MD1003 per vedere se è più efficace di un placebo. I ricercatori vogliono sapere se può rallentare la disabilità delle persone con SM progressiva, specialmente quelle con compromissione dell’andatura.
Un piccolo studio in aperto ha esaminato gli effetti della biotina ad alte dosi nelle persone con PPMS o SPMS. Le dosi variavano da 100 a 300 milligrammi al giorno per 2 a 36 mesi.,
I partecipanti a questo studio hanno mostrato un miglioramento della compromissione visiva correlata alla lesione del nervo ottico e ad altri sintomi della SM, come la funzione motoria e l’affaticamento.
Tuttavia, un altro studio ha rilevato che la biotina ad alte dosi ha quasi triplicato il tasso di recidiva nei partecipanti con PPMS.
La FDA ha anche avvertito che alte dosi di biotina possono portare a risultati di laboratorio imprecisi per le persone con determinate condizioni, tra cui MS.
Masitinib (AB1010)
Masitinib è un farmaco immunomodulatore orale che è stato sviluppato come un possibile trattamento per PPMS.,
Il trattamento si è già dimostrato promettente in uno studio di fase II. È attualmente sotto indagine in uno studio di fase III in persone con PPMS o SPMS senza recidiva.
Ibudilast
Ibudilast inibisce un enzima chiamato fosfodiesterasi. Usato come farmaco di asma pricipalmente in Asia, inoltre è stato indicato per promuovere la riparazione della mielina e per contribuire a proteggere le cellule nervose da danno.
Ibudilast ha ricevuto la designazione fast track dalla FDA. Ciò potrebbe accelerare il suo sviluppo futuro come possibile trattamento per la SM progressiva.,
I risultati di uno studio di fase II su 255 pazienti con SM progressiva sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Nello studio, ibudilast è stato associato a una progressione più lenta dell’atrofia cerebrale rispetto a un placebo. Tuttavia, ha anche portato a tassi più elevati di effetti collaterali del sistema digestivo, mal di testa e depressione.