Tipi e fasi degli studi clinici

Settembre 28, 2020 admin 0 Comments

Gli studi clinici sono studi per testare nuovi farmaci, farmaci già approvati, dispositivi o altre forme di trattamenti. Molti studi clinici esaminano nuovi modi per rilevare, diagnosticare o misurare l’estensione della malattia. Alcuni addirittura guardano ai modi per prevenire le malattie. I ricercatori usano ancora volontari umani per testare questi metodi e si applicano le stesse regole.

I medici utilizzano studi clinici per sapere se un nuovo farmaco, trattamento o combinazione funziona ed è sicuro da usare per le persone., Gli studi clinici sono importanti nello sviluppo di nuovi trattamenti per malattie gravi come il cancro. Tutti i nuovi trattamenti devono passare attraverso studi clinici prima di essere approvati dalla Food and Drug Administration (FDA). Gli studi clinici sul cancro possono richiedere anni per essere completati. Può richiedere mesi, se non anni, per vedere se un trattamento del cancro fa quello che è destinato a fare.

Perché abbiamo bisogno di studi clinici?

Gli studi clinici ci mostrano cosa funziona (e cosa no) in medicina e assistenza sanitaria. Sono il modo migliore per imparare ciò che funziona nel trattamento di malattie come il cancro., Gli studi clinici sono progettati per rispondere ad alcune domande importanti:

Il nuovo trattamento funziona nelle persone? Se lo fa, i medici guarderanno anche a quanto bene funziona. È meglio del trattamento ora in uso? Se non è meglio, è buono e causa meno effetti collaterali? O funziona in alcune persone che non sono aiutate dai trattamenti attuali?
Il nuovo trattamento è sicuro? Nessun trattamento o procedura-anche una già di uso comune-è senza rischi. Ma i benefici del nuovo trattamento superano i rischi?,
Questo trattamento è migliore del trattamento standard dato per questa malattia? Gli studi clinici aiutano a mostrare se un nuovo farmaco o trattamento, o una nuova combinazione di trattamento, funziona meglio di quello che viene ora utilizzato.

Rispondere a queste domande, pur dando il minor numero possibile di persone un trattamento sconosciuto, spesso richiede diversi studi clinici in diverse “fasi”.”Ogni fase è progettata per rispondere a determinate domande mantenendo le persone che partecipano il più sicuro possibile. I risultati di queste fasi mostrano se il nuovo farmaco o trattamento è ragionevolmente sicuro ed efficace.,

Studi preclinici (o di laboratorio)

Gli studi clinici vengono effettuati solo dopo che i risultati preclinici suggeriscono che il nuovo farmaco o trattamento è probabilmente sicuro e funzionerà nelle persone.

Gli studi pre-clinici, chiamati anche studi di laboratorio, includono:

Studi cellulari: questi sono spesso i primi test eseguiti su un nuovo trattamento. Per vedere se potrebbe funzionare, i ricercatori cercano gli effetti del nuovo trattamento sulle cellule tumorali che vengono coltivate in un piatto di laboratorio o in una provetta. Questi studi possono essere fatti sulle cellule tumorali umane o sulle cellule tumorali animali.,
Studi sugli animali: i trattamenti che sembrano promettenti negli studi sulle cellule vengono testati successivamente sui tumori negli animali vivi. Questo dà ai ricercatori un’idea di quanto sia sicuro il nuovo trattamento in una creatura vivente.

Gli studi pre-clinici forniscono molte informazioni utili, ma non tutto ciò che è necessario. Gli esseri umani e i topi possono essere molto diversi nel modo in cui assorbono, elaborano e si liberano di farmaci o trattamenti. Un trattamento che funziona contro il cancro in un topo potrebbe o non potrebbe funzionare nelle persone., Potrebbero esserci anche effetti collaterali e altri problemi che non si sono manifestati quando il trattamento è stato utilizzato nei topi ma potrebbero presentarsi nelle persone.

Se gli studi pre-clinici sono stati completati e il trattamento sembra ancora promettente, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti deve dare il permesso prima che il trattamento può essere testato persone.

L’applicazione investigational new drug (IND)

Prima di iniziare uno studio clinico, la ricerca deve essere approvata. Un nuovo farmaco sperimentale o un’applicazione o una richiesta IND deve essere presentata alla FDA quando i ricercatori vogliono studiare un farmaco negli esseri umani., L’applicazione IND deve contenere alcune informazioni, come ad esempio:

Risultati di studi in modo che la FDA possa decidere se il trattamento è sicuro per i test nelle persone.
Come è fatto il farmaco, chi lo fa, cosa c’è dentro, quanto è stabile e altro ancora.
I contorni dettagliati per gli studi clinici pianificati, chiamati protocolli di studio, sono rivisti per vedere se le persone potrebbero essere esposte a rischi inutili.
Dettagli sul team di sperimentazione clinica per vedere se hanno le conoscenze e le abilità per eseguire studi clinici.,

Lo sponsor della ricerca deve impegnarsi a ottenere il consenso informato da tutti sulla sperimentazione clinica. Devono inoltre impegnarsi a far riesaminare lo studio da un comitato di revisione istituzionale (IRB) e a seguire tutte le regole richieste per lo studio di nuovi farmaci sperimentali

Fasi degli studi clinici

Gli studi clinici sono di solito condotti in fasi che si sviluppano l’una sull’altra. Ogni fase è progettata per rispondere a determinate domande. Conoscere la fase della sperimentazione clinica è importante perché può dare qualche idea su quanto si sa circa il trattamento in fase di studio., Ci sono benefici e rischi per prendere parte a ogni fase di uno studio clinico.

Sebbene ci siano studi clinici per dispositivi e altre malattie e trattamenti, i farmaci per pazienti oncologici sono utilizzati negli esempi di fasi di sperimentazione clinica descritte qui.

Studi clinici di fase 0: Esplorare se e come un nuovo farmaco può funzionare

Anche se gli studi di fase 0 sono fatti negli esseri umani, questo tipo di studio non è come le altre fasi degli studi clinici. Lo scopo di questa fase è quello di contribuire ad accelerare e semplificare il processo di approvazione del farmaco., Gli studi di fase 0 possono aiutare i ricercatori a scoprire se i farmaci fanno quello che dovrebbero fare. Questo può aiutare a risparmiare tempo e denaro che sarebbero stati spesi per le prove in fase successiva.

Gli studi di fase 0 utilizzano solo poche piccole dosi di un nuovo farmaco in poche persone. Potrebbero verificare se il farmaco raggiunge il tumore, come il farmaco agisce nel corpo umano e come le cellule tumorali nel corpo umano rispondono al farmaco. Le persone in questi studi potrebbero aver bisogno di ulteriori test come biopsie, scansioni e campioni di sangue come parte del processo.,

A differenza di altre fasi degli studi clinici, non c’è quasi nessuna possibilità che le persone in fase 0 trial trarranno beneficio.Il beneficio sarà per altre persone in futuro. E poiché le dosi di droga sono basse, c’è anche meno rischio per quelli nel trial.

Gli studi di fase 0 non sono ampiamente utilizzati e ci sono alcuni farmaci per i quali non sarebbero utili. Gli studi di fase 0 sono molto piccoli, spesso con meno di 15 persone e il farmaco viene somministrato solo per un breve periodo. Non sono una parte necessaria per testare un nuovo farmaco.

Studi clinici di fase I: il trattamento è sicuro?,

Gli studi di fase I di un nuovo farmaco sono di solito i primi che coinvolgono le persone. Gli studi di fase I sono fatti per trovare la dose più alta del nuovo trattamento che può essere somministrato in modo sicuro senza causare gravi effetti collaterali. Sebbene il trattamento sia stato testato in studi di laboratorio e su animali, gli effetti collaterali nelle persone non possono essere noti con certezza. Questi studi aiutano anche a decidere il modo migliore per dare il nuovo trattamento.

Punti chiave degli studi clinici di fase I

Le prime persone nello studio ricevono una dose molto bassa del trattamento e sono osservate molto attentamente., Se ci sono solo effetti collaterali minori, i prossimi partecipanti ricevono una dose più alta. Questo processo continua fino a quando i medici trovano una dose che è più probabile che funzioni pur avendo un livello accettabile di effetti collaterali.
Gli studi di fase I stanno anche esaminando ciò che il farmaco fa al corpo e ciò che il corpo fa con il farmaco.
La sicurezza è la preoccupazione principale. Il team di ricerca tiene d’occhio le persone e osserva eventuali effetti collaterali gravi., A causa del piccolo numero di persone negli studi di fase I, gli effetti indesiderati rari potrebbero non essere osservati fino alle fasi successive degli studi, quando più persone ricevono il trattamento.
Mentre alcune persone possono trarre beneficio dall’essere su uno, la risposta alla malattia non è lo scopo principale di uno studio di fase I,
I placebo (trattamenti inattivi) non vengono utilizzati negli studi di fase I.
Gli studi di fase I di solito includono un piccolo numero di persone (fino a poche decine).
Gli studi di fase I includono più spesso persone con diversi tipi di cancro.
Questi studi sono fatti solitamente nei centri principali del cancro.,

Gli studi di fase I comportano il maggior rischio potenziale. Ma gli studi di fase I aiutano alcuni pazienti. Per quelli con malattie potenzialmente letali, valutare attentamente i potenziali rischi e benefici è la chiave. A volte le persone scelgono di unirsi agli studi di fase I quando tutte le altre opzioni di trattamento sono già state provate.

Studi clinici di fase II: il trattamento funziona?

Se un nuovo trattamento è trovato per essere sicuro in studi clinici di fase I, uno studio clinico di fase II è cono per vedere se funziona in determinati tipi di cancro. Il beneficio che i medici cercano dipende dall’obiettivo del trattamento., Può significare che il cancro si restringe o scompare. O potrebbe significare che c’è un lungo periodo di tempo in cui il cancro non diventa più grande, o c’è un tempo più lungo prima che il cancro ritorni. In alcuni studi, il beneficio può essere una migliore qualità della vita. Molti studi clinici cercano di vedere se le persone che ricevono il nuovo trattamento vivono più a lungo della maggior parte delle persone senza il trattamento.

Punti chiave degli studi clinici di fase II

Un gruppo di 25-100 pazienti con lo stesso tipo di cancro ottiene il nuovo trattamento in uno studio di fase II., Sono trattati usando la dose e il metodo trovati per essere il più sicuro e più efficace negli studi di fase I.
Di solito in uno studio clinico di fase II, tutti ricevono la stessa dose. Ma alcuni studi di fase II assegnano casualmente le persone a diversi gruppi di trattamento. Questi gruppi possono ottenere dosi diverse o ottenere il trattamento in modi diversi per vedere che fornisce il miglior equilibrio di sicurezza e risposta.
I placebo (trattamenti inattivi) non sono utilizzati negli studi di fase II.
Gli studi di fase II possono essere effettuati presso i principali centri oncologici, ospedali comunitari o persino studi medici.,

Un numero maggiore di pazienti riceve il trattamento negli studi di fase II, quindi possono essere osservati effetti indesiderati meno comuni. Se abbastanza pazienti traggono beneficio dal trattamento e gli effetti collaterali non sono troppo male, gli studi clinici di fase III sono iniziati.

Studi clinici di fase III: è migliore di quello che è già disponibile?

I trattamenti che hanno dimostrato di funzionare negli studi clincal di fase II devono riuscire in un’altra fase prima di essere approvati per l’uso generale. Gli studi clinici di fase III confrontano la sicurezza e l’efficacia del nuovo trattamento con l’attuale trattamento standard.,

Poiché i medici non sanno ancora quale trattamento sia migliore, i partecipanti allo studio vengono spesso scelti a caso (chiamati randomizzati) per ottenere il trattamento standard o il nuovo trattamento. Quando possibile, né il medico né il paziente sanno quale dei trattamenti il paziente sta ricevendo. Questo tipo di studio è chiamato studio in doppio cieco. Randomizzazione e accecamento sono discussi più dettagliatamente in seguito.

Punti chiave degli studi clinici di fase III

La maggior parte degli studi clinici di fase III comprende un gran numero di pazienti, almeno diverse centinaia.,
Questi studi sono spesso fatti in molti luoghi in tutto il paese (o anche in tutto il mondo) allo stesso tempo.
Gli studi clinici di fase III sono più propensi ad essere offerti negli ospedali della comunità locale e negli uffici del medico.
Questi studi tendono a durare più a lungo degli studi di fase I e II.
I placebo possono essere utilizzati in alcuni studi di fase III, ma non vengono mai utilizzati da soli se esiste un trattamento disponibile che funziona. A volte, un paziente che viene assegnato in modo casuale al placebo per parte dello studio ad un certo punto verrà offerto anche il trattamento standard.,

Come con altri studi, i pazienti in studi clinici di fase III sono osservati attentamente per gli effetti collaterali e il trattamento viene interrotto se sono troppo difficili da gestire.

Presentazione per l’approvazione della FDA: Nuova applicazione della droga (NDA)

Negli Stati Uniti, quando studi clinici di fase III (o, talvolta, di studi di fase II) mostrare un nuovo farmaco è più efficace o più sicuro di trattamento attuale, una nuova applicazione della droga (NDA) è presentato alla Food and Drug Administration (FDA) per l’approvazione. La FDA esamina i risultati degli studi clinici e altre informazioni pertinenti.,

Sulla base della revisione, la FDA decide se approvare il trattamento per l’uso in pazienti con la malattia su cui è stato testato il farmaco. Se approvato, il nuovo trattamento diventa spesso uno standard di cura, e farmaci più recenti possono essere testati contro di esso prima che possano essere approvati.

Se la FDA ritiene che siano necessarie ulteriori prove per dimostrare che i benefici del nuovo trattamento superano i suoi rischi, potrebbe chiedere ulteriori informazioni o addirittura richiedere che vengano effettuati ulteriori studi.

Studi clinici di fase IV: cos’altro abbiamo bisogno di sapere?,

I farmaci approvati dalla FDA sono spesso osservati per un lungo periodo di tempo negli studi di fase IV. Anche dopo aver testato un nuovo medicinale su migliaia di persone, tutti gli effetti del trattamento potrebbero non essere noti. Alcune domande possono ancora avere bisogno di una risposta. Ad esempio, un farmaco può ottenere l’approvazione della FDA perché è stato dimostrato che riduce il rischio di cancro dopo il trattamento. Ma questo significa che coloro che lo ottengono hanno maggiori probabilità di vivere più a lungo? Ci sono effetti collaterali rari che non sono stati ancora visti o effetti collaterali che si manifestano solo dopo che una persona ha assunto il farmaco per un lungo periodo?, Questi tipi di domande possono richiedere molti più anni per rispondere e sono spesso affrontati in studi clinici di fase IV.

Punti chiave degli studi clinici di fase IV

Gli studi di fase IV esaminano i farmaci già approvati dalla FDA. I farmaci sono disponibili per i medici a prescrivere per i pazienti, ma gli studi di fase IV potrebbero ancora essere necessari per rispondere a domande importanti.
Questi studi possono coinvolgere migliaia di persone.
Questo è spesso il tipo più sicuro di sperimentazione clinica perché il trattamento è già stato studiato molto e probabilmente è stato dato a molte persone., Gli studi di fase IV esaminano la sicurezza nel tempo.
Questi studi possono anche esaminare altri aspetti del trattamento, come la qualità della vita o l’efficacia dei costi.

È possibile ottenere i farmaci utilizzati in uno studio di fase IV senza essere in uno studio. E la cura che si otterrebbe in uno studio di fase IV è molto simile alla cura che ci si potrebbe aspettare se si dovesse ottenere il trattamento al di fuori di una sperimentazione. Ma negli studi di fase IV stai aiutando i ricercatori a saperne di più sul trattamento e facendo un servizio ai futuri pazienti.