niewydolność szpiku kostnego i niewydolność szpiku kostnego
przeszczepy
ostateczne leczenie dziedzicznej niewydolności szpiku, a dla niektórych nabytych przyczyn, polega na przeszczepieniu szpiku kostnego. Poprawa wyników była częściowo spowodowana lepszym typowaniem tkanek HLA w celu identyfikacji lepiej dopasowanych dawców.
transfuzje
mogą być wymagane transfuzje krwi lub określonych składników krwi, takich jak płytki krwi.,
farmakologiczne
- gorączka neutropeniczna jest stanem zagrożenia życia i może być konieczne agresywne leczenie antybiotykami. Niektóre mogą wymagać profilaktycznych antybiotyków / przeciwgrzybicze / przeciwwirusowe.
- immunosupresja: tam, gdzie przeszczep nie wchodzi w grę, stosuje się intensywne leczenie immunosupresyjne. Złotym standardem w przypadku ciężkiej niedokrwistości aplastycznej, niekwalifikującej się do przeszczepu allogenicznego, jest globulina antytymocytów (ATG) i cyklosporyna.
- androgeny są stosowane w niektórych zespołach dziedzicznych, takich jak niedokrwistość Fanconiego i dyskeratosis congenita.,
- kortykosteroidy odgrywają rolę w niektórych zespołach dziedzicznych lub w skojarzeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi.
Terapia komórkowa genowa może być w przyszłości opcją leczenia dziedzicznych zespołów szpiku kostnego.