beenmerg-en beenmergfalen
transplantaties
definitieve behandeling voor erfelijk beenmergfalen, en voor enkele verworven oorzaken, is met beenmergtransplantatie. Verbeteringen in de uitkomst zijn deels te wijten aan een betere HLA-weefseltypering om beter aangepaste donoren te identificeren.
transfusies
transfusies van bloed of specifieke bloedbestanddelen zoals bloedplaatjes kunnen nodig zijn.,
farmacologische
- febriele neutropenie is een medisch noodgeval en agressieve antibiotische behandeling kan nodig zijn. Sommige kunnen profylactische antibiotica/antischimmelmiddelen/antivirale middelen vereisen.
- immunosuppressie: wanneer transplantatie geen optie is, wordt intensieve immunosuppressieve therapie gebruikt. Een gouden standaard voor ernstige aplastische anemie, die niet in aanmerking komt voor allogene transplantatie, is antithymocytenglobuline (ATG) en ciclosporine.
- androgenen worden gebruikt bij sommige erfelijke syndromen zoals Fanconi-anemie en dyskeratose congenita.,
- corticosteroïden spelen een rol bij sommige erfelijke syndromen of in combinatie met andere immunosuppressiva.
gentherapie kan in de toekomst een optie zijn voor de behandeling van erfelijke beenmergsyndromen.